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张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统,可以编辑人类基因

在一项新的研究中,美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋(Feng Zhang)教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述

2023-07-03

Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗

在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,

2023-06-01

Adv Sci:揭示铁离子驱动人类结直肠癌发生的分子机制

来自新墨西哥大学等机构的科学家们通过研究揭示了转铁蛋白受体(TFRC,transferrin receptor)在结直肠癌肿瘤生长过程中的关键作用。

2023-03-22

所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本

胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。

2023-07-03

新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能

马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。

2023-05-25

Cancer Cell:关键基因的改变或会驱动机体肺部鳞状细胞癌的发生

来自纽约大学格罗斯曼医学院等机构的科学家们通过研究识别出了驱动肺部鳞状细胞癌发生的特殊基因,相关研究结果或有望帮助开发治疗这类癌症的新型疗法。

2023-01-28

Cell:在哈扎族狩猎采集者的肠道微生物组中发现了惊人的基因组新颖性

在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员对坦桑尼亚哈扎族狩猎采集者(Hadza hunter-gatherer)的351份粪便样本进行了超深的宏基因组测序。他们详细介绍了他们对来自哈扎

2023-06-26

3篇Nature论文连发:人类泛基因组首个草图公布

田纳西大学健康科学中心的 Erik Garrison 和同事观察了异源着丝粒染色体短臂(中节位于靠近染色体一端)间的重组模式,对一种过去曾推测存在但因缺乏合适数据未观测到的染色体之间的DNA交换机制提

2023-05-15

系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究,仇子龙团队发现9个新候选基因,揭示高功能自闭症遗传特性

这项工作提出了一种体内基因编辑策略,可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变,进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。

2023-07-20

一种新的抑制腺病毒复制方法:CRISPR-Cas9靶向病毒E1a基因

识别DNA的CRISPR-CAS系统迅速发展成为编辑细胞DNA的工具。

2023-06-06