一种新的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证
本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录，并建立了基于OS独立因素的预后系统。
2024-09-28
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
14国科学家在Cell Research联合发文，倡议开展人类基因组计划二期，让精准医疗惠及全球
这一倡议标志着全球科学界在基因组研究领域迈出了重要一步，致力于实现更广泛的健康公平和医疗进步。
2024-09-17
Clin Mol Hepatol：DNA甲基组分析揭示了晚期代谢功能障碍相关脂肪变性肝病补体基因的表观遗传改变
本研究首次揭示了在代谢功能障碍相关脂肪性肝病进展过程中肝脏补体基因的表观遗传和转录变化，这些发现对于理解MASLD进展的核心机制和开发靶向治疗方法具有潜在的意义。
2024-08-31
Science：利用人类线粒体mRNA结构组揭示人类线粒体中的基因表达机制
来自迈阿密大学和哈佛医学院的研究人员在一项新的研究中改进了一种利用硫酸二甲酯（DMS）对 mRNA 结构进行化学探测的方法，其中硫酸二甲酯可将腺嘌呤和胞嘧啶未配对且可触及的碱基配对面甲基化。
2024-07-27
cell子刊：线粒体竟有第14个基因编码蛋白质，其在调节哺乳动物早期发育及生育能力方面发挥关键作用
本研究不仅揭示了一种全新的线粒体基因表达调控机制，而且强调了CYTB-187AA这一新发现蛋白质通过与SLC25A3的相互作用，在调节哺乳动物早期发育及女性生育能力方面所发挥的关键作用。
2024-10-25
Nature子刊：压力会改变附睾上皮细胞的基因表达模式，提升精子的线粒体呼吸能力和活动力
这项研究首先通过基因层面的分析确定了压力感知对于精子能量代谢的影响，进一步地通过能量代谢研究确定了其中涉及线粒体能量稳态调节的详细机制。最后，通过细胞外囊泡对其信号传导机制进行了分析。
2024-09-26
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01