巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
2025-05-19
大学池塘中的神奇生物，基因转录规则“与众不同”
DNA就像建筑物的蓝图，它本身不做任何事情但下达必要的指令。为了让基因产生影响，必须先读取DNA，再将其构建成具有物理效应的分子。
2024-07-15
转录组学分析+机器学习再次证实存在成人神经发生
研究者们结合了转录组学数据和机器学习方法，成功识别了青少年和成年人海马中处于增殖阶段的神经前体细胞（NPC）。这是成人也存在神经发生的直接证据。
2025-07-06
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21