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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

Science揭示Y染色体上的基因在小鼠雄性生育能力中的作用

这项研究不仅揭示了多个基因在精子生成中的作用,还表明这些基因之间存在补偿机制。

2025-02-18

我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内,并监测其运行状况

该项研究的顺利开展,是异种器官移植领域的重大突破,也是异种肝移植向临床迈进的关键一步,为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。

2025-03-28

Physiol Genomics:脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法

研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。

2024-12-29

Cell:于菲菲/谢旗/李家洋团队发现作物抵抗寄生的关键基因,为提高粮食安全带来新思路

这项研究为禾本科作物中独脚金内酯向根际的转运输出的遗传基础提供了新见解,并进一步证明了这可能是在作物育种中平衡抗独脚金寄生能力与提升作物产量的潜在有效靶点。

2025-02-14

Nature Methods:肿瘤进化的空间图谱,CalicoST算法揭示癌症克隆的基因组与空间演化

CalicoST算法的诞生填补了这一空白。它不仅能够从空间转录组数据中推断出肿瘤的等位基因特异性拷贝数变异,还能够重建肿瘤克隆在空间中的进化轨迹,绘制出肿瘤演化的“进化地图”。

2024-11-10

Nature Genetics:基因调控的精准地图:ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元

ChIP-DIP技术的出现,为基因调控的研究打开了一扇全新的大门。通过并行分析多个蛋白质-DNA相互作用,ChIP-DIP不仅显著提高了研究效率,还揭示了基因调控网络的复杂性和动态性。

2024-12-05

Nat Commun:特殊的RNA片段或许是癌症中基因表达的关键调节子和潜在的治疗性靶点

研究解决了RNA和癌症生物学中一个长期存在的问题,如今我们揭示了特殊的tRNA片段是如何产生的,以及其在细胞压力和癌症中如何发挥着重要作用,这或许就为后期开发新型诊断和治疗性应用提供了新的机会。

2024-12-25