Nature：深度视觉蛋白质组学揭示肝脏疾病中的蛋白质毒性新机制
本文研究通过深度视觉蛋白质组学技术为AATD的病理机制提供了全新的视角，相关研究结果不仅揭示了蛋白质毒性的分子基础，还为未来开发新型治疗策略提供了潜在的靶点。
2025-04-20
Nat Commun：揭示星形胶质细胞有助于调节大脑中的应激反应
研究首次确定了星形胶质细胞感知应激、与神经细胞相互作用并调节其反应的机制。这阐明了星形胶质细胞在分子和神经回路水平上的作用，为理解应激反应提供了更精确的方法。
2024-12-23
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
研究发现NLR蛋白免疫信号新通路
该研究揭示了PIBP4-Rab5a转运机器参与调控NLR蛋白PigmR在细胞膜微区的积累，且PigmR蛋白能够激活微区上的OsRac1蛋白，促进活性氧产生，以增强水稻对稻瘟病的抗性新机制。
2025-01-02
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Cell：一种起源自转座子的IFNAR2蛋白变体调节着人类干扰素信号传导，可能解释着为何不同的人对相同的病原体感染产生不同的反应
表达异常高水平IFNAR2变体的个体可能更容易受到严重感染，而表达低水平IFNAR2变体的人可能患有慢性炎症、牛皮癣或肠易激综合征等自身免疫问题，或者长新冠（Long COVID）。
2024-12-21