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科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

研究揭示黄酮类物质合成新基因簇帮助荞麦属植物适应高海拔

研究团队通过全基因组关联分析发现,苦荞1号染色体上葡萄糖基转移酶基因启动子区域的基因变异与多种黄酮类物质含量密切相关。

2024-10-13

研究人员构建SAM关键homeobox基因调控网络解析玉米株高发育的分子机制

为构建组织特异性动态调控网络,基于黄化幼苗叶片ATAC-seq和tsCUT&Tag数据,团队设计并训练了一个机器学习模型,以预测SAM组织的调控位点。

2024-10-12

Cancer Cell:张泽民院士团队通过跨组织单细胞多组学揭示具有独特免疫调节作用的肌成纤维细胞亚型

该研究全面探讨了在不同组织和疾病背景下成纤维细胞的表型和分布特征,并揭示了不同肌成纤维细胞在免疫调控中的独特作用。

2024-09-21

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

Nature:揭示卵巢老化的基因密码:稀有变异与癌症风险的双重关联

该研究首次系统性地研究了罕见蛋白编码基因变异对卵巢老化的影响,扩展了我们对卵巢老化遗传机制的理解。

2024-09-21

全球首个:锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%

临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。

2025-04-16

Nat Commun:CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率

文研究表明,靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能,从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。

2025-02-25

Nature子刊:陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型,用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程

在这项最新研究中,陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型,包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。

2025-03-25