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锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

Neuron:上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子,带来耳聋基因治疗新策略

该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。

2025-04-23

Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

《细胞》:科学家发现调控饱腹感的新神经元,可以追踪每一口食物!

研究表明,位于DRN的一组神经元可以追踪食物从感官呈现到摄入的全过程,并通过具有一定延迟效应的信号来抑制进食,揭示了脑干调节饱腹感的重要神经机制,提出了进食调节的新途径。

2025-02-08

机器学习如何解锁蛋白质“开关”,开启活体按需功能调控新时代?

这项颠覆性技术,首次实现了在活体小鼠(living mice)体内,对多种蛋白质进行精准、通用、可逆的化学激活和功能调控!

2025-06-02

华人团队揭示大脑调控进食的关键机制,为肥胖治疗打开新大门

该研究表明,G蛋白偶联受体(GPCR)GPR45 在调控进食行为中发挥关键作用,GPR45 负责将关键信号分子 Gas 转运正确的位置——大脑神经元的初级纤毛(primary cilia)。

2025-06-10

研究发现在翻译水平调控T细胞死亡的关键因子

该研究筛选并鉴定出FAS介导的T细胞死亡过程中的关键调控蛋白AMBRA1,揭示了AMBRA1在翻译水平控制TCR信号传导、T细胞周期和T细胞死亡的新机制。

2024-11-11

Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能

如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。

2025-03-12

研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因

近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提

2025-05-07

Cell论文:王一国/张惠杰团队发现调控胆固醇稳态的全新激素——Cholesin

研究团队利用全基因组CRISPR-Cas9筛选,鉴定了Cholesin的受体是GPR146。GPR146是A类GPCR孤儿受体。

2025-01-09