Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
Science：我们与线粒体的古老契约——细胞如何清理“坏基因”？
研究人员通过一系列巧妙的实验，不仅锁定了一个关键的调控“开关”，还发现了一个出人意料的“剧情反转”：携带突变的线粒体竟能“反客为主”，通过破坏细胞的清理系统来实现自我保全。
2025-10-19
PB1 基因成"高温耐药"关键
由剑桥大学和格拉斯哥大学领导的一项新研究发现，禽流感病毒对人类构成特殊威胁，是因为它们能在高于典型发烧的温度下复制，而发烧是人体阻止病毒传播的方式之一。
2025-11-28
山东大学高成江/刘峰发现RNF123基因突变如何解除免疫刹车，引爆过度炎症
研究证实RNF123是NLRP3炎症小体的一个调控因子，凸显了其在NLRP3炎症小体驱动的炎症性疾病中的作用，为理解NLRP3炎症小体的调控机制及其与炎症性疾病的致病联系提供了新的机制见解。
2026-03-04
Mol Cell：细胞核的“空间建筑师”——中国医学科学院马艳妮/余佳揭示Alu重复RNA如何锚定活跃基因并组装RNA加工“工厂”
该研究鉴定了一类在核斑点中高度富集的含有Alu重复序列的RNA。这些RNA通过其Alu元件与活跃转录的基因相互作用，部分机制涉及R-loop的形成。
2026-05-02
Nat Commun：基因“开关”失灵引发心脏细胞“自毁”——哈尔滨医科大学蔡本志等团队揭示心梗后心肌细胞焦亡的关键上游机制
本研究证实：Caspase-8是心肌梗死后心肌细胞焦亡发生的关键分子，且雄性心梗小鼠心脏组织中Caspase-8/Gsdmd信号通路被显著激活。
2026-05-05
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
2026-05-13
山东大学张猛/张澄利用反义寡核苷酸与基因疗法敲低RNF128，有效改善小鼠模型疾病
这些发现揭示了RNF128–SCD1轴是肝脏脂肪变性的一个关键调控通路。靶向该轴可能代表一种有前景的治疗策略，以缓解MASLD进展，从而应对当前有效药物干预手段的缺乏。
2026-04-20
Science：陈飞等团队开创细胞记忆新维度：基因编码系统TimeVault实现活细胞内转录组的长期稳定存储与回溯
该研究提出TimeVault，一个基因编码系统，记录和存储转录组在活的哺乳动物细胞为未来读取。
2026-01-17