Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术？不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控
研究人员通过系统性的设计与优化，开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具，并在非人灵长类动物模型中，成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。
2025-10-15
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术——不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控？
过系统性的工程化设计，研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06
有些基因突变本应使基因完全丧失功能，它们只会引起轻微症状，原因是细胞存在“基因备份自动呼叫系统”
该研究通过全基因组的 CRISPR 筛选，发现了 ILF3 是一种连接细胞质 mRNA 降解和转录的 RNA 结合蛋白，在 TA 过程中起作用，并且表明它对于一系列 TA 底物是必需的。
2026-02-17
参天制药宣布与荣昌生物针对抗VEGF/FGF双靶标融合蛋白RC28-E注射液达成授权合作
参天制药株式会社（以下简称"参天制药"）宣布通过旗下全资子公司参天制药（中国）有限公司与中国创新型生物制药公司荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（以下简称"荣昌生物"）正式签署合作协议。
2025-08-19
Nat Neurosci：基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因，有望破解新型发育障碍之谜
来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究，利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”，发现了331个对神经发育至关重要的基因。
2026-01-10
Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
2026-02-23
登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
Cell：AAV基因治疗新突破，路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术，实现大基因高效递送
AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题，还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出，有望为多种遗传病带来新的治疗希望。
2026-02-01
Cell：突破载荷极限，路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略，攻克AAV高效递送长基因的难题
该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略，利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制，建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。
2026-01-30