柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
聚焦中国猪业发展：从基因组育种到疾病防控的全链条赋能
2025-03-20
胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
Cell：新研究追踪到预防HIV感染的基因突变CCR5delta32的进化历史
为什么如此多的丹麦人携带着一种已有千年历史的基因突变，而这种突变可以预防一种在当时并不存在的疾病呢？
2025-05-27
Nature子刊：高彩霞团队开发反向先导编辑系统，在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明，Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统，拓宽了基因组编辑范围，显著提高了编辑效率，并在精准度和安全性方面展示了显著优势，有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05