Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”，实现高效且大范围的碱基编辑
本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白，由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小，因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。
2024-04-21
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nat Commun：癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点
本文研究结果表明，基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生，从而驱动癌症进化，这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。
2024-08-07
Nat Commun：蛋白质基因组网络分析揭示帕金森病的失调机制和潜在的介质
通过整合UkB蛋白质基因组数据，本研究创建了一个网络模型，以描绘基因组-蛋白质组的关系及其相互作用。
2024-08-31
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Immunity：删除这个基因，增强NK细胞抗肿瘤活性
这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战，通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞（例如NK细胞和T细胞）在肿瘤微环境中的浸润和持久性，来增强其抗肿瘤活性。
2024-06-07
Nature Methods | 解码基因调控新机制：系统性发现人类转录组中的RNA结构开关
该研究展示了RNA结构开关在基因表达调控中的重要性，并强调了开发新的RNA开关鉴定方法的必要性。未来，SwitchSeeker有望被应用于更广泛的转录组研究中，揭示更多关于RNA结构和功能的奥秘。
2024-07-20
Nat Commun：法尼基转移酶抑制有效预防肿瘤复发并最终延长癌基因成瘾NSCLC患者治疗
本研究提供了一种方法来解决肿瘤细胞在TT耐药的早期阶段动态可塑性的分子复杂性，跨越不同的致癌成瘾模型。
2024-07-21
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19