刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据,只需一针,持久降低“坏胆固醇”,预防心脏病风险
这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力,特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中,通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平,表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。
Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。
Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因
近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提
Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
研究开发出通用型高通量单细胞多组学新技术
该团队自主研发了新型单细胞多组学测序技术UDA-seq,基于组合标记技术路线优化升级广泛使用的液滴微流控平台,实现了细胞通量和假单细胞率的“解偶联”,突破了通量限制。
Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
Science:利用新开发的ACTIMOT技术加快从细菌中发现天然产物
在这项新的研究中,ACTIMOT已用于链霉菌属的细菌。然而,这些作者已计划将其扩展到其他具有生产未知天然产物高潜力的细菌物种。
RNA编辑技术的重大进展!Nat Struct Mol Biol:Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA,而不损伤DNA
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA,向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。