Nature Genetics：变“在场”为“在岗”——基于剪接修复的活性筛选系统，重塑高分辨率碱基编辑扫描新范式
研究团队开发了一种基于“编辑活性”的共筛选方法，它如同一枚精准的“试金石”，能够特异性地富集那些编辑真正“在岗工作”的细胞，从而将筛选的信噪比提升到了一个全新的水平。
2025-10-21
Nature子刊：陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型，用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中，陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型，包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。
2025-03-25
可爱龙团队将Cas9及其祖先转变为RNA编辑器
该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造，删除了其 TID/PID 结构域，将它们从原本的 RNA 引导的 DNA 编辑器转换为 RNA 引导的 RNA 编辑器。
2025-08-19
中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
Nature Biotechnology：周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器，单次给药即可高效、长效降血脂
该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化，开发出效率显著提升的新型编辑器。
2025-10-03
中山大学张锐教授团队开发MIRROR，显著提高RNA编辑效率
实验结果表明，MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍，在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
为何被誉为 “颠覆性技术”？一文带你了解类器官技术！其正引领一场精准医疗的深层革命
类器官技术不仅是一种技术工具，更是理解生命、战胜疾病的新范式，如今，其正在改变药物研发的流程，提高精准医疗的水平，并为研究人类发育和疾病提供前所未有的窗口！
2025-08-27