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锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06

糖尿病治愈新希望:CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素,且无需使用免疫抑制药物

研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应,并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中,且患者未接受任何免疫抑制药物。

2025-09-06

Cell:我国科学家开发出基于人工智能机器人的基因编辑系统,有望加快杂交育种的长期瓶颈

这项研究标志着农业新纪元的开启:通过对植物和机器的协同设计,科学家正在为更快、更便宜、更可持续的作物育种铺平道路——这对日益增长的全球粮食系统韧性需求至关重要。

2025-08-26

Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变

针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。

2025-06-26

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内,并监测其运行状况

该项研究的顺利开展,是异种器官移植领域的重大突破,也是异种肝移植向临床迈进的关键一步,为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。

2025-03-28

Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30

Nature Medicine:当基因成为妇科医生的新听诊——30万女性数据揭示生殖健康新地图

这项研究不仅破解了基因的"多面性"(如CHEK2基因同时调控囊肿、肌瘤和癌症),更揭示进化残酷的权衡:WNT4基因既能增强胚胎着床能力,又为子宫内膜异位埋下祸根。

2025-03-20

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

乔治·丘奇团队利用多重基因编辑,创造出猛犸象一样的长毛鼠,计划2028年复活猛犸象

猛犸象,是陆地上生存过的最大的哺乳动物,其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨,是其现存近亲亚洲象的 3 倍。

2025-03-06