Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法
近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任
2023-09-21
Science:利用FLSHclust新算法发现188种新的CRISPR/Cas系统
微生物序列数据库包含大量有关酶和其他可用于生物技术的分子的信息。但近年来,这些数据库已经变得非常庞大,以至于很难有效地搜索到感兴趣的酶。
2023-11-30
科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具
该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系,进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能,并对这一类编辑器进行了系统的功能解析,从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治
2023-07-05
Nat Biotechnol:科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具,其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响,而不是局限于更广泛的靶向性策略。
2023-08-14
Science:揭示CRISPR-Cas抗病毒防御系统抑制mRNA翻译机制
在一项新的研究中,来自立陶宛维尔纽斯大学的研究人员利用生物信息学分析以及生化和结构研究,描述了一个名为Cami1的新型效应蛋白家族的特征。他们发现当称为噬菌体的细菌病毒攻击细菌时,CRISPR-Cas
2023-12-27
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
2023-12-04
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
2023-08-02
Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10