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Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变

针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。

2025-06-26

Cell:高彩霞/刘俊杰/张勇等揭示CRISPR系统起源的关键分子机制

首次发现并定义了连接转座子与 CRISPR 之间长期缺失的关键进化中间体,将其命名为——TranC(Transposon-CRISPR intermediate)。

2025-10-02

Nature头条:贺建奎前妻成立公司,宣称是时候考虑“CRISPR baby”了

Manhattan Genomics 聚焦于一个充满争议的目标——通过编辑人类胚胎基因来预防遗传疾病。

2025-11-06

Nat Commun:常见药物可能会影响CRISPR治疗和癌症精准治疗结果

研究确定了几种已获批准的药物,作为治疗DNA修复缺陷癌症的有前景的候选药物,提供了超越当前疗法的潜在选择。

2025-12-18

Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法

该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。

2025-04-27

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验

这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。

2025-04-18

Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好

这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。

2025-04-03

Cell:从细菌毒素到基因剪刀——CRISPR-Cas13的十亿年进化之路

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白,竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06