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碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31

Nature:有望实现体内造血干细胞基因治疗

本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口,通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体(CD47high-LV)首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。

2025-07-07

Science:新研究绘制出人类双链断裂修复的综合基因目录

研究小组鉴定出了人类DNA断裂修复后残留的2万种"疤痕"类型,并将其整理到一个名为"人类修复组门户"的网站上,供全球科学界使用。

2025-10-23

Cell:语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症

该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终,他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。

2025-09-30

Cell:新研究揭示控制基因表达的蛋白质识别DNA机制

斯坦福大学和斯德哥尔摩大学的一组研究人员详细研究了DNA识别对于一个关键转录因子是如何工作的。

2025-12-23

Science:新研究揭示DNA环在修复基因损伤中的新作用

数据表明,黏连蛋白通过挤出断裂锚定的染色质环,很可能在HR过程中促进了同源性搜索,从而将DSB的染色体内扫描从一个3D问题转化为一个有序的1D过程。

2025-12-24

Nature Medicine:这个基因突变,会导致肥胖,但能抵御心脏病

这项研究带来一项矛盾的发现——携带 MC4R 基因突变的人会严重肥胖,但他们低密度脂蛋白胆固醇水平较低,且心脏病患病风险也低于体重指数(BMI)相似的同龄人。

2025-10-19

Nat Neurosci:破解脊髓损伤的“基因开关”——AI解码脑细胞修复密码

来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究,利用深度学习模型首次系统解码了脊髓损伤后不同胶质细胞激活的“增强子调控密码”,并成功设计出能精准靶向“反应性星形胶质细胞”的基因载体。

2025-12-08

NOD2基因变异助力癌症治疗

本文研究通过临床病例分析、全基因组测序和小鼠模型实验揭示了NOD2基因变异对癌症免疫疗法反应的显著影响。

2025-08-06