Nat Commun：阻断特殊基因或能有效抑制乳腺癌细胞的生长
本文研究结果强调了ER和PRMT5的阻滞或许能作为一种潜在的治疗性策略，从而克服ER+/RB-缺失乳腺癌对CDK4/6抑制剂的耐药性。
2024-05-13
Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器
该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。
2024-04-07
转录因子早期生长反应3 (Egr3)是心脏瓣膜形态发生所需的机械敏感转录因子基因
本研究揭示了一个以前未知的信号轴，其中EGR3是转导心脏瓣膜形成所需的机械信号所必需的，也可能是左室AD瓣膜重塑所需的机械信号。
2024-05-27
研究发现线粒体基因编码第14个蛋白质的“线粒体约定”新模式
该研究发现了线粒体基因组上编码复合物III中CYTB基因可以使用胞质核糖体的标准遗传密码编码第14个全新蛋白质；解析了线粒体基因CYTB的双重翻译模式。
2024-05-10
GEN Biotechnol：科学家识别出与侵袭性乳腺癌相关的新型基因网络
这项研究中，研究人员分析了三种主要的乳腺癌亚型，尤其强调了最具侵袭性的基底样亚型，他们发现，相比更为普遍的管腔A亚型和管腔B亚型，基因-基因之间的互作网络在侵袭性基底样乳腺癌亚型中有很大不同。
2024-05-13
Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界：17个新基因与健康和衰老的深远影响
随着年龄的增长，人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations)，这些突变会导致不同组织中克隆的扩展，特别是在血液中，形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。
2024-05-22
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05