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照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27

Cell:成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具

一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来,这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶,经过基因修饰后具有相同的功效,但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分

2023-10-15

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑

自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。

2023-12-27

Nat Genet:科学家在“黑暗基因组”中发现能显著改善癌症T细胞疗法疗效的主要调节子

来自杜克大学等机构的科学家们成功将CRISPR技术应用于人类免疫细胞基因功能的高通量筛选中,并发现基因组中的单一主要调节子或能被用来重编程T细胞中数千个基因网络,并能够能大大增强对癌细胞的杀伤能力。

2023-11-23

研究人员开发全基因组检测逆转录转座子的新方法

逆转录转座子(Retrotransposons)在大多数物种中都普遍存在,能够通过“复制-粘贴”机制进行大量扩增,在人类基因组中占比超过35%。逆转录转座子可以为创造新的功能基

2023-11-15

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

最新研究显示,AAV病毒整合到人类基因组不会致癌,而是带来持久表达

在灵长类动物肝细胞中,AAV介导的转基因表达发生在两个阶段:首先,来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达

2023-11-08

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15