Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
2026-02-23
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术——不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控？
过系统性的工程化设计，研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06
清华大学生命学院邓海腾课题组开发促c-MYC降解的纳米抗体，抑制多种肿瘤细胞增殖
该研究报道了一种促c-MYC降解穿膜型纳米抗体复合物CPM4，为靶向c-MYC的肿瘤治疗提供了新的思路。
2026-05-27
Nature子刊：四川大学戴伦治/赵毅利用瓜氨酸化修饰组学新技术，解码RA的"自身免疫密码"
研究人员利用该技术解析了从正常人、RA风险个体到RA确诊病人整个疾病演进过程中瓜氨酸化的动态变化规律，并建立了疾病活动度与瓜氨酸化的关系。
2026-03-07
系统鉴定了17849组高置信度蛋白互作，其中3631组为全新首次发现
由美国德克萨斯大学西南医学中心研究团队领衔的国际合作项目，成功构建了迄今为止最全面的人类蛋白质相互作用（PPI）预测模型。
2025-10-02
迄今最大规模基因组分析显示，空气污染是重要诱因，还有原因不明的特征突变
本研究首次在全球尺度上描绘了LCINS 的突变景观，强调了空气污染与特定突变特征之间的关联，提出其可能既作为致突变源，也作为肿瘤扩增的促进因素。
2025-07-31
Nat Biotechnol：CRISPR基因编辑有了“质检员”，新平台SMArT让细胞治疗更安全！
来自意大利圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所等机构的科学家们通过研究开发了一套名为SMArT的平台，其全称为“基于人工反式激活因子的筛选”。
2026-06-03
Cancer Discovery：敲除 NFIL3 基因，让 CAR-T 细胞在实体瘤中“永不疲倦”
在多个小鼠模型中，缺乏 NFIL3 的 CAR-T 细胞被证明能更有效地对抗肿瘤并延长生存期。因此，这项研究为扩展那些迄今难以治疗的肿瘤类型的治疗选择提供了一个重要起点。
2026-06-17
Cell：机器学习从化学结构预测基因表达，发现肝癌与肺纤维化新候选药物！
2026-04-15