Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Cell Mol Immunol丨吴励课题组揭示调控树突状细胞发育与生存的重要机制
该研究首次报告了TRIM33通过促进Irf8表达以支持cDC1发育,同时通过抑制Bcl2l11在所有DC亚群及其前体中的表达,在维持DC的稳态中起到关键作用。
2024-06-14
npj Biofilms Microbiomes:机体微生物组的改变或与自闭症谱系障碍发生直接相关
本文研究结果表明,过量的拟杆菌(尤其是在生命早期)或会对自闭症谱系障碍患者产生一定的功能性影响。
2024-02-21
【报名倒计时】2024空间多维组学创新转化研讨会,4月12日上海开幕!
“2024空间多维组学创新转化研讨会”,将于4月12日在上海召开!诚邀国内多位科学家、临床专家和行业专家分享各自领域的空间多组学应用及研究进展,探讨与推动医学领域的创新转化。
2024-04-01
Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
2024-03-08
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19