直肠癌治疗新进展：南京医科大学孙跃明等团队通过无放疗联合疗法实现更高比例的病理完全缓解
该研究发现一种不含放疗的创新联合疗法，在MSS/pMMR型LARC患者中取得了42.4%的病理完全缓解（pCR）率，且安全性良好，为这类患者提供了极具前景的新选择。
2026-05-07
Cell Death Discov：脑子里的“清道夫”罢工了——揭示一种罕见基因突变如何引发神经“内战”？
这项研究不仅首次在人类细胞模型中阐明了该突变的致病机理，更凸显了利用患者来源的干细胞和类器官技术，在培养皿中“重演”疾病过程、为未来个体化药物筛选搭建精准平台的巨大潜力。
2026-03-17
Sci Adv：北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法，精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”，安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA，以及一种自失活基因编辑系统；该系统可在短暂表达后使SaCas9失活，从而实现高基因编辑效率，并以最大安全性防止脱靶效应。
2026-03-27
Nature：基因编辑的“温柔革命”，不剪断双链也能高效敲入，清华大学王海峰团队开发KNIT让CAR-T制造更安全
KNIT编辑系统代表了一种范式转变：从“暴力剪切”到“温柔切口”，从“一次编辑终身带疤”到“可重复编辑不留痕迹”。
2026-07-27
代谢物功能认知的革新：《Nature》发现L-2-HG是线粒体发出的生理信号分子，通过抑制KDM4调控基因表达与发育
该研究发现在正常生理状态下，l-2-HG绝非多余的废物，而是由细胞“能量中心”线粒体主动产生、用以调控基因表达和个体发育的关键生理信号分子。
2026-05-25
复旦大学仇超/张文宏等团队揭示病毒复制与细胞代谢紧密关联，并提出“增殖稀释”新疗法思路
作者的B-BEST平台为描绘HBV感染的异质性图谱、识别调控病毒复制与持续存在的宿主决定因素及环境因素提供了资源，并强调了肝细胞增殖作为抗病毒治疗中一种潜在的病毒清除机制。
2026-04-03
创新抗体疗法突破血脑屏障，存活率高达80%
SynB1介导的BBB穿透能力显著提高了抗RABV抗体的治疗效果，实现了狂犬病症状出现后的救治。这种抗体-肽偶联策略为推进狂犬病治疗提供了概念验证，其核心在于利用肽段介导的BBB穿透能力增强作用。
2026-01-04