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科学家成功将“风险基因”切换为“保护基因

来自美国肯塔基大学等机构的科学家们通过研究成功设计出一种具有划时代意义的基因工程小鼠模型:APOE4s2。

2025-12-04

Nat Commun:抽丝剥茧,刘志红院士团队通过序贯测序剖解Alport综合征基因变异致病密码

该研究首次揭露了多种复杂变异和解析了中国AS患者特有的遗传特征,拓展了AS基因变异谱系认知,建立更加精准的AS基因诊断体系的同时,为遗传性疾病的遗传分析研究和临床遗传诊断实践提供了新范式。

2026-03-30

唤醒“沉睡的堡垒”,清华大学梁永等团队合作开发新型抗体,从内部激活冷肿瘤免疫,联合疗法“里应外合”实现高效清除

免疫检查点抑制剂(如PD-1/CTLA-4抗体)虽革新了癌症治疗,但“免疫冷肿瘤”因其内部缺乏杀伤性T细胞,对现有疗法普遍耐药,成为临床上的顽固堡垒。

2026-04-21

深圳大学刘宝华/苏文证实温热疗法能逆转由脂肪萎缩加剧的冷应激性衰老

本研究结果表明,由慢性温和冷应激诱发的皮下白色脂肪萎缩及继发核心体温升高,是驱动雄性小鼠全身性衰老的关键因素,并证实温热疗法可作为早老症潜在干预方案。

2026-04-21

Nature Medicine:西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果,一次治疗,长期降血脂

结果显示,该疗法的耐受性良好,未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后,LDL-C 持续下降,从 11 mmol/L 降至 <1.8 mmol/L,达到指南推荐目标值以下。

2026-06-07

Sci Adv:突破基因治疗瓶颈,电子科技大学杨正林团队用“组合拳”策略对抗致盲眼病

本研究结果表明,将催化性核酸抗氧化体系与基因治疗相结合,有望突破视网膜基因治疗中的微环境限制,为退行性视网膜疾病提供新的治疗范式。

2026-06-10

Cell子刊:华大基因绘制深海微生物组遗传图谱:从序列到结构,解锁生命演化和生物技术新引擎

该研究整合了2,138个深海样本的宏基因组数据,构建了包含5.02亿非冗余基因的深海微生物基因集(DSGC)和240万个蛋白结构集(DSFC)。

2026-06-20

PNAS:浙江大学马为锐团队发现密码子优化的“副作用”,摧毁了天然基因内置的移框翻译刹车

作者发现密码子优化系统性地从治疗序列的−1阅读框中耗竭这些终止密码子,该发现将替代阅读框中的终止密码子分布确定为蛋白编码核酸治疗药物中一个易于处理的设计参数。

2026-08-24

Nature Communications:脑科学转化研究院舒友生团队发现人脑纺锤体神经元的独特放电特征和指纹基因

该研究主要利用临床手术中切除的人脑组织,通过形态学分析、电生理记录与膜片钳测序等技术,深入解析了人脑 SPN 的电生理特征、与其他皮层神经元的差异,及其内部的细胞异质性。

2026-05-22