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成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展,临床研究结果发表新英格兰医学杂志

  今日,成都金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗药物JWK002注射液治疗X连锁视网膜劈裂症(X-Linked Retinoschisis,XLRS)的临床研究成果,以原创性论著形式正式发

2026-07-31

Nat Genet:基因一把双刃剑!PLCG2 功能缺失,让阿尔茨海默病风险翻10倍

多国科研团队揭示了PLCG2 基因的双面效应:该基因的极罕见功能丧失(LoF)变异,能够将阿尔茨海默病患病风险提升近十倍,这一风险效应在复杂神经退行性疾病中十分突出。

2026-08-19

Science:深度对比学习使全基因组虚拟筛选成为可能

DrugCLIP 是一种超高速虚拟筛选方法,研究者们通过计算机基准评估和湿实验室实验对其进行了严格验证。

2026-01-27

Cell Death & Differ:浙江大学宗鑫团队揭示肠道菌代谢物OAA作用机制,为开发益生菌/代谢物疗法铺路

该研究通过对糖尿病患者及动物模型的分析,鉴定出回肠罗姆布茨菌(Romboutsia ilealis)是一种新型肠道细菌,它通过抑制肠道脂质吸收而非改变能量消耗,从而缓解肥胖及相关代谢紊乱。

2026-04-05

Nature & Nat Genet:给一个基因做“全身CT”,医生意外找到了两种遗传病

研究的核心对象是一个叫RNU4-2的基因。它很特别——绝大多数致病基因都负责编码蛋白质,而RNU4-2不干这个活,它生产的是RNA剪接体中的一个关键组件。

2026-04-10

Science:程柯团队开发自复制RNA-LNP疗法,一针肌肉注射,持久治疗心肌梗死

该研究开发了一种脂质纳米颗粒递送的自复制 RNA 疗法,只需单次肌肉注射,即可在体内持续表达心脏保护因子,显著改善心肌梗死后的心脏功能和心室重构。

2026-03-07

NSR:浙江大学乐敏团队报告中国肠炎沙门氏菌谱系替代的“全健康”基因组学证据

该研究通过对大规模“全健康”基因组数据的整合分析,绘制了肠炎沙门氏菌在中国复杂生态位中的高分辨率演化图谱,揭示了耐药性驱动的谱系替代和生态位特异性适应是其成功扩张的核心驱动力。

2026-05-22

国人团队发布 Nature ,耳聋基因治疗突破:90% 患者重获听力,成人也能获益

研究发布了迄今为止全球样本量最大、随访时间最长、年龄覆盖最广的遗传性耳聋基因治疗临床试验成果。

2026-04-24

答案藏在另一半基因组里

这项研究明确提出:对于复杂性神经发育障碍,真正起决定作用的可能是致病缺失与个体背景中多个罕见变异的协同效应。

2026-05-20

Nature 重磅:你的基因早就决定了效果

研究首次从遗传学层面精准锁定了决定药物减重疗效与副作用风险的核心基因变异,为 GLP‑1 减肥药物的个体化使用提供了里程碑式的科学依据。

2026-04-23