Nature & Nat Genet：给一个基因做“全身CT”，医生意外找到了两种遗传病
研究的核心对象是一个叫RNU4-2的基因。它很特别——绝大多数致病基因都负责编码蛋白质，而RNU4-2不干这个活，它生产的是RNA剪接体中的一个关键组件。
Cell：北京大学魏文胜团队开发新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0，实现精准、安全的基因修复
该研究推出了新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0，它通过引入AlphaFold 3结构预测技术，为ADAR酶与引导RNA的相互作用绘制了高精度“地图”，从而实现了理性设计。
给神经元做“全息身份证”：《Cell》同时记录同一细胞的基因、形状与活动
研究团队开发了一个名为基于成像的多模态表征（IMC）的平台，首次实现了在同一神经元内，同时获取其活体活动、全脑投射模式和基因表达谱的三模态数据。
全球首套人体单细胞甲基化+三维基因组联合图谱重磅出炉
为使图谱广泛可用，团队构建了一个交互式网页浏览器，让研究人员可以可视化研究中每种组织、细胞类型和亚型的DNA甲基化和3D染色质接触信息。
Science论文揭示人类基因组中的“幽灵血统”：TRACE技术锁定两个未知古人类祖先
虽然此前的研究已经发现了现代人类曾与现已灭绝的尼安德特人和丹尼索瓦人之外的其他古人类杂交的线索，但这项新研究精确地定位了从这些未知祖先继承而来的基因组区域，并建立了时间线。
挪威十万儿童研究：童年肥胖大多是基因宿命，宫内影响仅局限出生体重
母亲孕前BMI（身体质量指数）确实会独立影响新生儿出生体重，但当孩子度过婴儿期、成长至童年阶段，父母与子女相似的体重水平绝大部分来源于遗传共享，孕期宫内环境的长期塑造作用实则十分有限。
成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志
今日，成都金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗药物JWK002注射液治疗X连锁视网膜劈裂症（X-Linked Retinoschisis，XLRS）的临床研究成果，以原创性论著形式正式发
Nat Genet：基因一把双刃剑！PLCG2 功能缺失，让阿尔茨海默病风险翻10倍
多国科研团队揭示了PLCG2 基因的双面效应：该基因的极罕见功能丧失（LoF）变异，能够将阿尔茨海默病患病风险提升近十倍，这一风险效应在复杂神经退行性疾病中十分突出。
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
Nat Biotechnol：山东大学姜新义等团队开发“激活+阻断”双功能mRNA疗法，重编程巨噬细胞实现精准抗癌
发现表明，ICEs的疗效可通过基于顺式靶向的“与”逻辑门控进行调控，这增强了巨噬细胞介导的抗肿瘤免疫治疗，并可能广泛适用于T细胞或NK细胞衔接器的优化。