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Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

Science:新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因

这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶,可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置,其效率适于基因治疗。

2025-05-24

Cancer Cell:白凡/张弩/牟永告团队解析肿瘤脑转移特征,并提供防治新靶点

该研究构建了迄今为止最大规模的泛癌脑转移高质量单细胞精度图谱——PBMA。鉴定了 BrM 跨癌种保守特征,提供了潜在可临床干预的靶标。

2025-04-14

Science:新研究揭示一系列能够与分子胶降解剂结合的蛋白质表面特征

本研究对CRBN(Cereblon)靶点空间的系统性探索揭示了CRBN的非凡可塑性,重新定义了靶点结合规则,并为在β-发夹G-环范式内外的靶点空间扩展提供了机遇。

2025-07-21

Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!

这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!

2025-05-19

中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势

中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。

2025-08-06

基因编辑大牛张峰团队发现一种新的基因编辑系统TIGR-Tas,有望开发出更高效的基因编辑疗法

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱,还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

狗狗和人一样,有这个基因就容易胖!Science揭示狗与人类的“肥胖基因

这项研究不仅揭示了狗和人类在肥胖机制上的相似性,还为人类肥胖研究提供了新的视角。

2025-03-17

新冠后遗症的临床特征、发病机制和未来方向

深入探讨了SARS-CoV-2不同变体对长新冠(Long COVID)或COVID-19后期症状(PASC)的影响,同时,也讨论了疫苗接种和再次感染对长新冠的影响,以及这些因素如何增加研究和管理长新冠

2024-12-20