Nat Med：体内“基因纠错”初显威力！上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
Sci Adv：复旦大学郑鸿翔/陈璐发现刻在“基因化石”上的活指令——古人类渗入的线粒体DNA片段仍在调控现代人基因功能
该研究利用2519个现代人类基因组和四个高覆盖度的古人类基因组，系统性地鉴定了核内线粒体DNA片段（NUMTs）。作者在全球多样性人群中发现483个多态性NUMTs，并在古人类基因组中鉴定出10个。
2026-02-18
Nature：肝癌的"叛徒基因"，其助纣为虐却也是免疫治疗的"投名状"！
来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了这把钥匙的真面目：ATF6α蛋白，这个原本应在细胞应激时启动"自我保护程序"的分子，一旦长期处于激活状态竟会化身肿瘤的"帮凶"。
2026-02-23
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
登上Cell子刊封面：复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
PNAS：为生命第一声“基因呐喊”搭建舞台，云南大学陈大华等团队发现母源IntS11预先组织染色质，赋能合子基因组激活
这些发现揭示了一种基本的母源特异性机制，即IntS11通过建立转录能力，确保全能性染色质状态和成功的ZGA。
2026-04-27
【IF 22.9】全球多队列验证：AI+基因组助力肺癌复发精准预测
该模型可精准预测NSCLC根治性治疗后复发风险，训练集与验证集AUC分别达0.85和0.82，显著优于传统指标，并能有效识别后续治疗获益人群。
2026-02-03
Nat Commun：长得快，老得也快，一个基因的“先甜后苦”人生
来自以色列希伯来大学等机构的科学家们利用一种寿命极短的脊椎动物——非洲绿松石鳉鱼进行研究，成功揪出了一个名叫“vgll3”的基因。
2026-06-10
Nat Genet：孕吐严重不是“矫情”，迄今最大规模基因研究揪出10个“幕后推手”！
来自南加州大学凯克医学院等机构的科学家们进行了一项迄今规模最大的妊娠剧吐全基因组关联研究，为揭示其病因和寻找治疗方法迈出了关键一步。
2026-04-17