成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志
2026-06-12
给神经元做“全息身份证”：《Cell》同时记录同一细胞的基因、形状与活动
研究团队开发了一个名为基于成像的多模态表征（IMC）的平台，首次实现了在同一神经元内，同时获取其活体活动、全脑投射模式和基因表达谱的三模态数据。
2026-06-23
Cell Death Discov：脑子里的“清道夫”罢工了——揭示一种罕见基因突变如何引发神经“内战”？
这项研究不仅首次在人类细胞模型中阐明了该突变的致病机理，更凸显了利用患者来源的干细胞和类器官技术，在培养皿中“重演”疾病过程、为未来个体化药物筛选搭建精准平台的巨大潜力。
2026-03-17
科学家用基因剪刀破解多发性硬化症炎症密码
这项研究的核心突破是方法论上的：建立了一个可在活体动物中进行高通量CRISPR筛选的平台，结合单细胞分析和活体成像，为研究免疫细胞在复杂生理环境中的行为提供了前所未有的分辨率。
2026-01-12
Alzhe & Demen 揭秘超级老人背后的抗衰秘密，APOE 基因藏关键
来自范德比尔特大学医学中心等机构的科学家们首次量化了超级老人群体中与阿尔茨海默病风险相关的两种关键基因变异—APOE-ε4和APOE-ε2的频率。
2026-01-22
Science：靠基因内含子 “搭车” 续命，代代繁衍、不受端粒损耗影响
该研究确定了秀丽隐杆线虫端粒酶RNA组分1 (terc-1)，作为已知的第一个以内含子长链非编码RNA （lncRNA）表达的端粒酶RNA，嵌入在胚系上调基因nmi -2的内含子中。
2026-01-02
《Nature》破解罕见病治疗新思路：发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18，抑制它可治疗Barth综合征
该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用，并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子，同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。
2026-02-14
Nature： 激活‘善良’免疫细胞，大脑更抗老——淋巴样基因表达支持小胶质细胞的神经保护功能
CD28和潜在的其他淋巴样共刺激和共抑制受体蛋白在控制AD小胶质细胞反应中的作用，指出了通过促进小胶质细胞的保护性功能来治疗疾病的可能的免疫治疗方法。
2025-12-31
