Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Nature Genetics：190万人基因图谱揭秘！心力衰竭的66个致命漏洞，你的DNA里藏着解药
这项跨越国的基因解密工程，不仅让我们在对抗心力衰竭的征途上迈出关键一步，更预示着精准医疗时代的全面到来。
2025-03-06
Nat Methods：科学家开发出能深入理解与癌症和自闭症发病相关基因PTEN功能的新型工具
本文研究中，研究人员所开发的新技术或能以前所未有的空间和时间分辨率来对体内的磷酸酶和张力蛋白同源物（PTEN）活性进行动态成像。
2025-03-08
Hepatology：科学家在肝星状细胞中识别出了能调节肝脏再生和纤维化发生的关键基因
本文研究结果表明，Lhx2具有促肝脏再生和抗纤维化的功能，同时研究人员阐明了其背后的调节性机制，也为治疗肝脏疾病提供了一种具有双重作用的潜在有希望的疗法靶点。
2025-03-05
乔治·丘奇团队利用多重基因编辑，创造出猛犸象一样的长毛鼠，计划2028年复活猛犸象
猛犸象，是陆地上生存过的最大的哺乳动物，其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨，是其现存近亲亚洲象的 3 倍。
2025-03-06
胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
Nat Immunol：新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞，有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法
研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法，每次只需几天，使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。
2025-03-12