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基因编辑前夜的抉择——一文读懂PGT-M技术的是与非

PGT-M的世界里没有简单的对错,只有一系列艰难的权衡。它迫使我们去思考:我们希望技术在多大程度上介入生命的开端?

2025-07-09

Cell:利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用

Farhi及其团队旨在开发一种综合方法,可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变,哪些遗传扰动导致了这些变化,以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。

2025-04-03

精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。

2025-02-03

上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃

该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。

2025-03-28

Lancet:一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良

治疗前,所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中,接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR(范围0.8-1.0)。

2025-03-02

Cell:杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜

该研究系统性阐明了错配修复(MMR)基因在亨廷顿病病理中的核心作用,首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率,直接导致神经元的脆弱性。

2025-02-14

Nat Commun:识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”,有望帮助开发新型抗衰老疗法

本文研究结果表明,靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略,其或能减缓机体衰老相关表型的发展。

2025-03-14

Nat Cell Biol:单细胞新RNA测序在单次转录爆发层面上揭示了转录原理

通过改进的单细胞新RNA测序技术(NASC-seq2),研究深入揭示了转录爆发的动力学原理,发现了合成率在决定转录爆发规模中的关键作用。

2024-09-26

Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法

该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。

2025-04-27