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制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

Cell:新研究揭示考拉对考拉逆转录病毒的基因组免疫

逆转录病毒可导致严重疾病,并在塑造人类进化方面发挥了显著作用。

2025-03-17

ProfiLER-02研究深度剖析晚期肿瘤广泛基因检测的真实价值

研究结果揭示了一个复杂且发人深省的图景:更广泛的检测确实发现了更多“纸面上”的治疗建议,也让稍多一些患者最终用上了对应的靶向疗法。

2025-04-10

胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?

通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。

2025-02-14

研究人员破译枸杞子基因组图谱

该研究解析了枸杞基因组图谱及活性成分,揭示了LBPPs的完整生物合成途径,并鉴定了关键合成酶及糖代谢调控相关的RNA。

2024-12-18

Nat Commun:猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”!科学家发现潜在治疗新靶点

来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制,并为未来的治疗提供了新的方向。

2025-05-25

新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

Nature:人体组织中的体细胞镶嵌现象,科学家揭秘人类健康与疾病背后的基因秘密

SMaHT网络的研究成果将为人类健康和疾病研究带来深远的影响,通过对体细胞变异的全面分析,研究人员就能更好地理解体细胞变异在正常组织中的发生规律,以及其是如何影响细胞的表型和功能的。

2025-07-04

Cell:利用人工智能设计的DNA片段首次控制健康哺乳动物细胞中的基因

这项研究可能会为基因疗法开发人员带来新的方法,只在需要调整的细胞或组织中增强或抑制基因的活性。它还为微调患者体内基因的新策略铺平了道路,使治疗更有效并减少副作用。

2025-05-24