镰状细胞病基因治疗的进展和竞争
近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了镰状细胞病（SCD）基因治疗的现状分析，包括该领域的最新进展。文章指出，SCD是世界上最常见的遗传性血液病之一，尽管这在治疗药物的数量上并没有体现出来。2017年至2019年期间有3种新药上市，但在这些新药上市之前，距离美国FDA最后一次批准SCD药物已经过去了近20
【本周五早鸟截止】IGC全阵容议程首发，全球顶尖专家齐聚金秋首都，共探免疫基因治疗新未来！
作为免疫基因及细胞治疗领域年度品牌盛会，IGC 2021第五届中国国际免疫基因及细胞治疗论坛，将于9月1-2日于北京盛大开幕。 中国科学院院士、临床肿瘤学家宋尔卫教授，美国基因与细胞治疗学会顾问委员会前主席Mark A. Kay教授，全球基因治疗领域的领导者之一高光坪教授，国际著名肿瘤免疫学家傅阳心教授、中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长
Journal for ImmunoTherapy of Cancer:非小细胞肺癌中肿瘤突变负荷、PD-L1表达和免疫治疗结果的癌基因特异性差异
具有可靶向癌基因改变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者通常从免疫检查点阻断(ICB)中获益有限，这归因于低肿瘤突变负荷(TMB)和/或程序性死亡配体-1(PD-L1)水平。
科学家成功开发出了一种有望治疗阿尔兹海默病的新型全脑基因组编辑技术！
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --家族性阿尔兹海默病是由编码淀粉样β前体蛋白（APP）的基因以及编码早老蛋白1（presenilin 1）和早老蛋白2（presenilin 2）的基因发生显性突变所引发，其病理学特征是在多个大脑区域中出现细胞外淀粉样斑块和细胞内的神经纤维缠结。近日，一篇发表在国际杂志Nature Biomedical En
基因治疗领域的后起之秀，盘点mRNA疫苗背后的中国力量
疫情汹涌，风口浪尖上的mRNA疫苗研发进程一直受到全球密切关注，成为了各大制药公司积极布局的重要赛道。mRNA疫苗是以病原体抗原蛋白对应的mRNA结构为基础，通过不同的递送方式递送至人体细胞内，经翻译后产生抗原蛋白、引发机体特异性免疫反应的疫苗产品。与传统疫苗相比，mRNA疫苗生产工艺简单、开发速度快、无需细胞培养、成本低，因此备受资
Oncogene：揭示胃肝样腺癌的基因组学特征和潜在治疗靶点
胃肝样腺癌（Hepatoid adenocarcinoma of the stomach， HAS）是临床上一种非常罕见，但恶性程度很高的胃部肿瘤。该肿瘤侵袭性极强，患者易出现肝脏和淋巴结的转移，患者预后极差。此肿瘤最早于1985年由日本学者所报道，因在组织形态学上能同时观察到胃腺癌及肝细胞肝癌特征故而得名。此外，此肿瘤高表达肝癌相关的分子标志物如AFP以及
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体，旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白，恢复铜稳态。
Oncogene：揭示胃肝样腺癌的基因组学特征和潜在治疗靶点
胃肝样腺癌（Hepatoid adenocarcinoma of the stomach， HAS）是临床上一种非常罕见，但恶性程度很高的胃部肿瘤。该肿瘤侵袭性极强，患者易出现肝脏和淋巴结的转移，患者预后极差。此肿瘤最早于1985年由日本学者所报道，因在组织形态学上能同时观察到胃腺癌及肝细胞肝癌特征故而得名。此外，此肿瘤高
PNAS：增加HtrA1基因表达有潜力治疗老年性黄斑变性
2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---老年性黄斑变性（AMD）是全世界不可逆转失明的一个主要原因，也是55岁及以上美国人失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国犹他大学的研究人员解释了为什么携带与老年性黄斑变性（AMD）产生密切相关的一组基因变异的人可能会患上这种疾病，并确定了减缓甚至逆转疾病进展的潜在治疗途径。相关研究结果发表在2021年7月2
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。