AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
生物谷专访PHCbi｜开拓细胞基因治疗崭新篇章，首款创新仪器闪耀登场
LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析，填补了市场空白，为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。
2024-08-23
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
J Nanobiotechnology：超声响应纳米载体siRNA和Fe3O4增强非小细胞肺癌免疫治疗
研究结果表明：该传递系统能有效地将m2样巨噬细胞转化为M1，增强其吞噬能力，促进抗原提呈，进而诱导t细胞活化，同时抑制免疫抑制细胞在NSCLC中的浸润，对抑制细胞的侵袭和迁移起着至关重要的作用。
2024-10-31
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15