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Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

Cell:先导编辑+AI,全面解析ATM基因所有点突变的功能

该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变(SNV)进行了全面功能评估,并开发了一种深度学习模型——DeepATM。

2025-07-16

Science:新研究绘制出人类双链断裂修复的综合基因目录

研究小组鉴定出了人类DNA断裂修复后残留的2万种"疤痕"类型,并将其整理到一个名为"人类修复组门户"的网站上,供全球科学界使用。

2025-10-23

Nature Medicine:这个基因突变,会导致肥胖,但能抵御心脏病

这项研究带来一项矛盾的发现——携带 MC4R 基因突变的人会严重肥胖,但他们低密度脂蛋白胆固醇水平较低,且心脏病患病风险也低于体重指数(BMI)相似的同龄人。

2025-10-19

Science:使用AI模型预测哪些启动子突变会改变基因表达

PromoterAI 通过精准检测影响基因表达的启动子突变,填补了基因组解读领域的关键空白。

2025-08-12

博腾生物品牌峰会第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛圆满举行

2025年5月16-17日,2025年第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛(CGCT 2025)在深圳圆满落幕!本次论坛由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioVall

2025-05-21

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13