渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Nature：联合使用LSD1 抑制剂和GSK3，抑制剂有望治疗急性髓性白血病
研究团队发现了一种潜在治疗AML的新型联合疗法。在临床前研究中，这种新型联合疗法通过两种机制上截然不同的方式破坏分化障碍，从而治疗某些AML亚型。
2025-04-30
Nat Commun：人工智能助力攻克肾癌治疗难题！科学家有望精准预测抗血管生成疗法的效果
来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究开发出了一种基于AI的模型，其或能准确预测哪些肾癌患者将从抗血管生成疗法中获益。
2025-05-04
在体内原位生成CAR-T细胞，呼之欲出的in vivo CAR-T会是癌症治疗的终极答案吗？
现在，越来越多的人涌入了 CAR-T 领域，每个人都想让 CAR-T 疗法更简单、更易获取，in vivo CAR-T 会是最终答案吗？
2025-06-05
Cell：新研究发现胰岛素抵抗的“分子指纹”，可能会改变2型糖尿病的治疗和诊断
这一突破性成果是通过前沿的蛋白质组学分析技术实现的，该技术用于研究胰岛素对肌肉组织的影响。这一方法使得研究人员能够对超过120个人的肌肉活检样本进行分子变化图谱绘制。
2025-05-31
NEJM：新临床研究表明利用下一代“装甲”，CAR-T细胞疗法有望更有效治疗淋巴瘤
这项研究是CAR-T细胞疗法不断发展过程中的一项重大进展，因为这是首次在血癌患者中测试细胞因子增强型CAR-T细胞。
2025-05-29
EGFR突变肺腺癌转化型小细胞肺癌研究新突破：转录组分析揭示不同亚组及精准治疗机会
转化型小细胞肺癌（T-SCLC）在分子表征特征方面，既与肺腺癌（LUAD）存在显著差异，亦区别于经典小细胞肺癌（SCLC）的典型分子表型。
2025-06-21