Nature子刊：王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统，实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造，开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具，在小鼠体内实现了高效基因编辑，凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
2025-05-26
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
Science：解开百年基因密码！全新“分子锁”Zincore揭示最大转录因子家族之谜
这项里程碑式的研究，为我们揭示了一个全新的、功能至关重要的蛋白质复合物——Zincore。解答了长期困扰生物学家的“锌指蛋白如何激活基因”的古老难题，并且它揭示了一种前所未见的“分子锁定”机制。
2025-07-08
Nature Biotechnology：基因快递车再升级！研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞，它们的基因组会自发拼接成"分子拼图"，让不同病毒携带的增强子（Enhancer）和启动子（Promoter）重新组合。
2025-03-23
Nature：胰腺导管腺癌的"基因复印机"！染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜，更为抗癌战争打开新维度：研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽，使耐药肿瘤存活率直降58%。
2025-03-21
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
