打开APP

Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

Nature子刊:北京大学陈鹏团队开发相分离体系中蛋白质互作的时空特异性光交联技术

该研究巧妙地融合了空间特异的蛋白质标记技术与凝聚增强的代谢光交联探针,开发了一种高效且普适的时空特异光交联技术——DenseMAP。

2024-11-17

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Adv Sci:利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞

大脑类器官为我们提供了一个独特的机会,可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。

2024-12-25

多项研究:自然短睡者拥有特殊的基因突变,睡眠效率高,睡得少但记忆力不受影响

睡得少但依旧精神好、记忆好,这听起来是不是很诱人?就好像高效地完成了「睡觉」这件在我们一生中耗时很长的事情。下面三篇文献就为我们揭开了短睡眠背后的神秘面纱,让我们看到了基因的力量。

2025-02-25

Cell:首个大规模图谱显示基因突变对蛋白在细胞中最终位置的影响

在这项研究中,作者使用了功能强大的显微镜,并通过计算分析填补了视觉分析中的空白,将突变蛋白与正常蛋白的细胞旅程进行了比较。

2024-10-31

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Matter:开发出捕获血浆中外泌体的新型微流控芯片,可更快更灵敏地检测肺癌

这种用于外泌体的圆二色性检测的微流控芯片被命名为CDEXO芯片,也许能够区分特定的肺癌突变,帮助医生在显性突变发生变化时做出针对性治疗的决定。

2024-10-23

Nat Commun:科学家开发出一种能大量产生大脑类器官的新方法,Hi-Q技术让大脑疾病研究更上一层楼

Hi-Q技术解决了大脑类器官研究中的许多限制,通过通用而强大的方式批量生产大脑类器官,为疾病建模和高通量化合物筛选铺平了道路。

2025-01-07

MedComm:特殊基因的突变或能通过调节糖酵解通路来破坏T细胞的分化

这项研究强调了代谢灵活性在免疫细胞功能中的重要性,并表明,恢复糖酵解的活性或能增强DOCK8突变个体机体的免疫反应。

2024-10-19