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科学家成功将“风险基因”切换为“保护基因

来自美国肯塔基大学等机构的科学家们通过研究成功设计出一种具有划时代意义的基因工程小鼠模型:APOE4s2。

2025-12-04

Cell Stem Cell:基因编辑的"蝴蝶效应":清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险,提出新策略

该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险:即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑,也会引发大范围的染色质扰动。

2026-03-02

基因也有“语法”?!Science:DNA上的排列顺序决定相邻基因的激活或抑制,为合成生物学提供全新设计维度

当一个基因在细胞中被开启时,它会沿着DNA链产生涟漪效应,改变链的物理结构。麻省理工学院研究人员的一项新研究表明,这些涟漪可以刺激或抑制邻近基因。

2026-05-13

Cell:张元豪等团队重构癌症基因组认知:ecDNA驱动癌基因融合转录本产生,成为肿瘤进化的核心引擎

该研究表明ecDNA是在不同癌症类型中产生和扩增癌基因融合转录物的主要平台。

2026-01-13

登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器,可按RNA指令打开基因表达

该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构,揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。

2026-03-08

Adv Sci:上海交通大学姚晨成等团队为不育睾丸“快递”基因指令,新型纳米疗法成功修复缺陷基因,“制造”出健康精子并诞生后代

本研究表明这种精母细胞嗜性 mRNA‑LNP递送系统可成为治疗基因缺陷型精子发生障碍的有效可行策略,为后续临床应用奠定基础。

2026-02-24

引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良

一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其新药临床试验(IND)申请,将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE

2026-01-05

Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术?不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控

研究人员通过系统性的设计与优化,开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具,并在非人灵长类动物模型中,成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。

2025-10-15

Nature Immunology:敲除这个基因,增强人类NK细胞抗癌能力

这些发现表明,敲除 SMAD4 是增强 NK 细胞抗肿瘤活性的一种通用且极具吸引力的新策略,为改进基于 NK 细胞的癌症免疫疗法开辟了新途径。

2025-03-30