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机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

相同的基因或能以不同方式来驱动不同类型髓母细胞瘤的发生!

综上,本文研究结果表明,不同的ZIC1突变会以截然相反的方式来影响菱唇区域中的细胞,这就表明,ZIC1在正常和转化的菱唇区域中是一种关键的发育转录调节因子。

2025-01-14

Sci Adv:对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法

本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制,考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征,其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。

2024-12-26

同期3篇Nature:塑造更健康的肠菌,抑制癌症基因表达,抑制有害菌生长

不同的饮食会塑造不同的肠道菌群,植物性饮食参与者拥有最健康的肠道菌群。

2025-01-12

研究人员完成基因组结构变异检测基准测试

研究成果提供了当前小麦基因组检测结构变异的最优分析流程,并证明了低覆盖度PacBio HiFi三代测序检测结构变异的能力,为大规模群体的结构变异研究提供了理论与技术支持。

2024-09-17

Nature Medicine:当基因成为妇科医生的新听诊器——30万女性数据揭示生殖健康新地图

这项研究不仅破解了基因的"多面性"(如CHEK2基因同时调控囊肿、肌瘤和癌症),更揭示进化残酷的权衡:WNT4基因既能增强胚胎着床能力,又为子宫内膜异位埋下祸根。

2025-03-20

Nat Methods:科学家开发出能深入理解与癌症和自闭症发病相关基因PTEN功能的新型工具

本文研究中,研究人员所开发的新技术或能以前所未有的空间和时间分辨率来对体内的磷酸酶和张力蛋白同源物(PTEN)活性进行动态成像。

2025-03-08

乔治·丘奇团队利用多重基因编辑,创造出猛犸象一样的长毛鼠,计划2028年复活猛犸象

猛犸象,是陆地上生存过的最大的哺乳动物,其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨,是其现存近亲亚洲象的 3 倍。

2025-03-06

张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑

该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。

2025-05-10