Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型，小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成：LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界：17个新基因与健康和衰老的深远影响
随着年龄的增长，人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations)，这些突变会导致不同组织中克隆的扩展，特别是在血液中，形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
GEN Biotechnol：科学家识别出与侵袭性乳腺癌相关的新型基因网络
这项研究中，研究人员分析了三种主要的乳腺癌亚型，尤其强调了最具侵袭性的基底样亚型，他们发现，相比更为普遍的管腔A亚型和管腔B亚型，基因-基因之间的互作网络在侵袭性基底样乳腺癌亚型中有很大不同。
端粒长短有染色体特异性，不同染色体间不仅差异极大，而且出生就定了
今天要介绍的研究来自端粒领域的大牛学者Carol Greider，这位牛逼的女科学家研究端粒已经有三十多年，端粒酶就是她的发现，这些工作为她带来了2009年的诺贝尔生理学或医学奖（不到50岁就得奖了好
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
Nature：来自中国科学院/北京大学等的研究人员揭示雄激素在性别差异塑造中的精密调控
来自中国科学院上海生化细胞所等机构的科学家们通过研究在分子和细胞水平上深入揭示了雄激素在塑造性别差异中所发挥的关键作用。
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。