巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
2025-05-19
儿童代谢研究新发现：J Clin Med解锁血浆NEFA与瘦素水平年龄差异下的健康密码
研究发现青春期前儿童血浆非酯化脂肪酸水平高于13-16岁青少年，且6-8岁儿童瘦素与NEFA负相关，青少年中这种相关性消失，胰岛素与NEFA的相关性也存在年龄差异，该成果为儿童代谢研究补充了关键数据。
2025-01-06
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Nature Genetics：告别“批量”模糊——首个大规模单细胞研究，解码胶质母细胞瘤纵向演变的“个体差异”与“普遍规律”
这项研究的发现具有重要的临床意义。它提示我们，GBM复发是一个高度个体化的过程。理解每个患者肿瘤独特的演变轨迹以及驱动这一轨迹的关键因素，是实现精准治疗的关键。
2025-05-14