张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
Science：发现与较高的坏胆固醇和心脏病发作风险有关的基因变异
在一项新的研究中，由匹兹堡大学医学院一位科学家领导的国际团队创建了一种首创资源，用于识别具有"坏"胆固醇升高遗传风险的人群——这是心脏病的一个主要诱因。这项发表在《科学》杂志上
Science：DNA的“创伤后遗症”——完美修复后，为何基因功能却永久受损？
研究人员揭示了一个令人不安的真相：即使DNA序列被完美修复，断裂处依然会留下一个看不见的“伤疤”。
Nat Genet：从新石器时代到基因组时代：王晓武/武剑厘清芸薹属作物驯化与异源四倍体起源之谜
该研究通过对21个芸薹基因组组装体中的所有同线性区域进行泛区块（pan-blocks）界定，并分析涵盖上述三个物种的3,330份种质资源，重建了芸薹属A基因组的进化轨迹。
NBT：基因调控的“分子瑞士军刀”，上海交通大学童垚俊团队发现减毒Cas13d系统实现敲低、抑制与激活一键切换
本研究建立了一种由crRNA编程的多功能Cas效应器，其中不同的调控结果完全由crRNA设计决定，从而实现从多顺反子mRNA调控到单基因微调的灵活控制。
Cell：化学重编程与转录因子重编程“分道扬镳”——p53从“抑制者”变身“守护者”，保障CiPSC基因组完整性与高效诱导
研究揭示了化学重编程中p53的完全相反的作用：p53是化学重编程所必需的，并且p53的保留能够保障基因组完整性，同时防止过度的上皮-间充质转化（EMT）。
Sci Adv：为免疫系统的“基因剪刀”提供修复指南：北京大学张学飞等团队发现53BP1确保V(D)J重组的精准与稳定
该研究发现 53BP1 通过协调 RAG 靶位点的序列强度（sequence strength），塑造 V(D)J 重组过程中末端连接的特征。
Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
完美修复后，为何基因功能却永久受损？
这个“结构性”的创伤后遗症，不仅会持续性地抑制周边基因的功能，甚至可以像遗传信息一样，代代相传给子细胞，研究人员将这一现象命名为“染色质疲劳” 。
山东大学高成江/刘峰发现RNF123基因突变如何解除免疫刹车，引爆过度炎症
研究证实RNF123是NLRP3炎症小体的一个调控因子，凸显了其在NLRP3炎症小体驱动的炎症性疾病中的作用，为理解NLRP3炎症小体的调控机制及其与炎症性疾病的致病联系提供了新的机制见解。