历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
华人一作：谷歌DeepMind再推出革命性AI工具，预测和表征人类致病基因突变
当然，AlphaMissense距离实际的临床应用还有很大的一段距离要走，AI预测目前在诊断遗传疾病方面的作用还很小，这些工具应该只提供支持性证据将遗传变异与疾病联系起来。
2023-09-22
Cell Death & Differentiation:科学家揭示了一种新的、不依赖于caspase的肌源性分化调节机制
双链断裂(DSB)是一种危险的DNA损伤，如果修复不当，会产生致病突变和基因组重排，如果不修复，会危及细胞生存和细胞命运。
2023-07-24
4篇Cell开创性研究揭示阿尔茨海默病的基因与分子机制
阿尔茨海默病，于1906年被发现，一百年以来，如何治疗该疾病一直困扰着科学界。尽管几十年来的研究已经确定了这种疾病的特征——例如神经元之间存在淀粉样蛋白斑块，以及神经元内部另一
2023-10-21
研究揭示植物BCL7A/B亚基增强SWI/SNF复合体介导的染色质可及性进而调控基因表达和营养生长阶段转换的分子机理
本研究结果揭示了之前难以捉摸的BCL7A/B亚基的独特功能。
2024-02-26
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
2023-08-02