Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
敲除这个表观遗传基因，显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授，这也让他们成为热门的诺奖候选人。
2023-11-20
Science：发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因
在一项新的研究中，来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因（AMI 合酶，HvAMIS），并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。
2024-04-28
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Cell Rep：揭示视网膜中的基因在发育过程中被调节的分子机制
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过在实验室中利用复杂的视网膜模型进行研究，绘制出了人类视网膜形成关键发育阶段的遗传物质的3D结构。
2023-12-19
Nature子刊：戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母，加速菌株快速进化
该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株，并以此为研究对象，通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。
2024-02-02
J Dent Res：新研究成功绘制牙髓干细胞和牙周膜干细胞的基因组图谱
在一项新的研究中，来自美国牙医协会福赛斯研究所（ADA Forsyth Institute）和北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员利用单细胞转录组分析，成功绘制了牙髓干细胞（dental pulp st
2024-01-17
与自闭症相关的基因SYNGAP1影响人类大脑早期发育
洛杉矶儿童医院临床神经学儿科助理教授Jonathan Santoro表示，这些研究结果可能会催生SYNGAP1变异的全新疗法。
2023-11-17