Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Cancer Cell：虞先濬/吴健民/周虎/金钢/高大明合作团队绘制首个无功能性胰腺神经内分泌瘤的多组学全景图谱
该研究整合了基因组、转录组、蛋白质组和磷酸化修饰组四种组学数据，绘制了全球首个 NF-PanNET 蛋白基因组学全景分子图谱，据此突破性地提出分子分型框架、预后模型和靶向-免疫治疗新策略。
2025-04-06
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
Cell：王晓群/吴倩/张旭团队构建人类背根神经节类器官，为人类痛痒感觉研究建立新平台
该研究深入解析了人类背根神经节（DRG）中感觉神经元的发育过程，通过模拟调控感觉神经元谱系分化的多层级信号通路，建立人类DRG类器官（hDRGO）模型，为理解感觉神经元的分化和功能提供了新的实验平台。
2024-11-23
核药“下一程”
2025-07-01
Cell推出“全球科学50人”，鲍哲南/李飞飞/季维智/胡海岚/胡小玉/徐瑞华/程功/吴晨等14位华人科学家
Cell Press 推出了“全球科学50人”（50 Scientists that Inspire）系列采访，介绍了50位激励我们的知名科学家。这50位科学家中，有14位华人科学家。
2024-12-24
Nature：张龙课题组报道乳酸感知蛋白和乳酸化转移酶AARS1/2
研究不仅揭示了AARS1/2作为乳酸感知蛋白和乳酸化修饰泛酶的的重要角色，还阐明了乳酸堆积致疾病重症的机理。
2024-10-01
NEJM | 吴一龙领衔全球研究，有望改写ALK阳性非小细胞肺癌辅助治疗
研究人员报告了一项随机、开放标签、3期ALINA试验的初步分析结果，该试验研究了在alk阳性非小细胞肺癌切除术患者中，与标准化疗相比，佐剂阿来替尼的疗效和安全性。
2024-04-17
Cell 唯一通讯！刚发完 Nature ，施一公学生李晓淳再取突破
该研究发现了一种抑制hedgehog信号的patched-1抗体，这为靶向HH信号通路用于治疗由过度HH途径活性驱动的癌症，特别是通过靶向原发性肿瘤细胞具有重要意义。
2025-04-01