Mol Ther：利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中，研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体，使其能够更有效地靶向患者的T细胞，从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
2025-01-30
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体，用于研究大脑疾病
快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合，具有前所未有的标记强度和特异性，为在多种哺乳动物模型生物中，甚至可能在人类中，实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。
2025-05-27
会“变身”的弹性蛋白纳米粒，打破细胞递送壁垒，蛋白、核酸一网打尽
研究表明，ENTER系统不仅能在体外将蛋白质、siRNA、mRNA和基因编辑工具高效、低毒地递送进多种细胞类型，包括关键的原代细胞，甚至在活体动物（小鼠肺部）中也成功实现了基因编辑！
2025-05-23
一场细胞间的“勾结”与“背叛”
来自西班牙巴斯克大学等机构的科学家们通过深入探讨肝星状细胞在肝转移过程中的复杂角色，揭示了其如何从“守护者”沦为“帮凶”，并为未来的治疗策略提供新的思路。
2025-06-25
一场错误的“移民”引发的健康风暴
目前广泛应用的FMT，可能因为忽视了肠道内部的“地理”差异，引发了一场危险的“微生物错配”，不仅无法有效重建健康的肠道生态，甚至可能“重编程”我们的肠道组织，导致持久的、非预期的代谢与免疫紊乱。
2025-06-14
Ann Intern Med：新研究表明粪便菌群移植有潜力成为艰难梭菌感染的一线治疗方法
研究结果表明，对于初次感染艰难梭菌的患者，采用FMT进行治疗是合理的，仅对接受FMT后仍存在症状或复发的患者提供抗生素治疗。
2025-06-29
中国博后一作Nature论文，揭开肝巨噬细胞在其中的关键作用
这些结果有力地证实了发育期库普弗细胞（KC）功能紊乱是成年期脂肪肝疾病（FLD）的一个致病因素，并将胚胎发育早期卵黄囊来源巨噬细胞定位为健康与疾病发育起源（DOHaD）概念中关键的代际信使。
2025-06-20
柳叶刀子刊：CAR-T细胞治疗自身免疫病后会出现一种新型副作用
这项研究提示我们，勿将 LICATS 误判为患者疾病复发，避免过度使用免疫抑制剂进行治疗，应重点监测接受治疗的自身免疫病患者的皮肤、肾脏和肌肉骨骼组织。
2025-05-29