PNAS:新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史,但其有效性一直受到质疑。
2024-04-24
Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Nature子刊:世界首个听力再生药物临床试验,未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞,从而实现听力再生,这也是全球首个再生听力药物临床试验,用于治疗感音神经性听力损失。
2024-03-09
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell子刊:闫靖等人开发有希望的渐冻症治疗药物,可阻止运动神经元的损失并减轻疾病进展
研究证实了eNMDAR毒性是渐冻症发病机制的关键因素,而TwinF界面抑制剂可能为渐冻症患者提供一种有效的治疗选择。
2024-02-11
《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
上海大学研究者们综述了噪声性听力损失的内在机制及药物治疗
脊椎动物内耳是一种精致的设计和灵敏的感官器官,同时服务于听力(耳蜗)和平衡(前庭)功能。从解剖学上讲,耳朵的结构分为三个部分:外耳、中耳和内耳,
2023-08-22
20余年无新药上市,礼来、再生元纷纷布局,内耳疗法和听力损失之战拉开帷幕
听力损失是医学上未满足需求的最大领域之一,影响着全球约 4.66 亿人。听力损失可以追溯到多种原因,包括噪音损害、遗传、顺铂等化疗药物的耳毒性以及正常的衰老过程。
2023-08-21
Aging Cell:长期补充NAD+可改善年龄相关性听力损失
综上所述,这项研究证实了利用烟酰胺核苷(NR)来补充NAD+的治疗潜力,其可通过改善耳蜗突触传递来治疗年龄相关听力损失(ARHL),并指出脂滴动态是耳蜗内烟酰胺核苷(NR)的新靶点。
2023-07-10