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柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

揭秘基因“自毁开关”如何防病

惊人的是,拥有这种基因优势的糖尿病患者,视网膜病变风险直降72%,肾脏并发症发生率仅为普通患者的1/3,体内残存β细胞数量甚至高出近2倍。

2025-03-23

Nature Genetics:从守护者到叛徒——如何重塑失职的TP53基因

通过对TP53研究的延展和借鉴,研究人员有望在更广泛的癌症基因研究中找到新的突破口。这项研究标志着癌症基因研究从单一突变分析向系统性、综合性探索的转变,为未来的肿瘤学研究铺平了道路。

2025-01-09

胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?

通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。

2025-02-14

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因

研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。

2024-11-13

DNA马达SMC可以改变移动方向,重塑对人类基因表达的理解

这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明,SMC只能严格地朝一个方向移动,而其他研究表明,它们同时从两侧拉DNA。

2025-01-24

Nature:破解基因组稳定之谜!卫星DNA如何成为染色体分裂的关键?

卫星DNA(satellite DNA)的研究正在重新定义遗传学的边界。从最初被视为“垃圾DNA”到今天被发现其在染色体分离和基因组稳定性中的核心作用。

2025-01-15

Cell:科学家揭秘先天基因密码如何影响癌症发展?有望开启精准医疗新时代

通过一种名为“精准肽组学”的先进技术,研究团队对超过33万个编码蛋白质的先天基因变异进行分析揭示了这些变异如何在肿瘤中发挥作用。

2025-04-18

Nature:单一的基因“打击”或会驱动慢性髓性白血病的快速生长

来自维康桑格研究所等机构的科学家们通过研究揭开了慢性髓性白血病这颗“癌种子”从萌芽到爆发的神秘面纱。

2025-04-11