Cell：激酶药物发现迎来新范式！牛津大学雷鸣团队报道理性设计策略，成功开发出PAK1变构激活剂并治疗心脏肥大
这些研究结果表明，对激酶自身抑制调节的合理调控是一种潜在的策略，有助于更广泛地发现激酶激活剂，而这一领域在治疗药物开发方面尚未得到充分探索。
Circulation：PRMT3的“护盾”作用，华中科技大学夏家红等揭示钙化性主动脉瓣疾病新药物靶点
该研究揭示了蛋白质精氨酸甲基化酶3(PRMT3)通过催化PCSK9蛋白精氨酸甲基化翻译后修饰调控心脏瓣膜钙化的新机制，为临床CAVD的治疗提供了新的思路。
Cell：针对注意力缺陷多动障碍的兴奋剂药物的作用机制与之前认为的不同
研究结果表明，兴奋剂药物并非"点亮"ADHD儿童的注意力中枢，而是通过帮助让儿童通常难以专注的活动感觉相对更有回报感来起作用。
JAMA Neurol：长期服用新的ALS药物有望稳定渐冻人症患者的症状
研究提供了由WashU Medicine共同领导的tofersen 3期试验及其开放标签扩展研究的长期随访结果，这些研究是FDA在2023年批准该药用于治疗这种罕见ALS形式的基础。
Nat Communi：将“活细胞药物”用于血管修复！海军军医大学周建团队开发新型CAR疗法为致命性主动脉疾病提供再生治疗新策略
本研究旨在构建嵌合抗原受体（CAR）修饰的 CD34⁺造血干祖细胞，并在小鼠模型中评估其对内皮损伤的修复作用。
Nature：四川大学邵振华团队等开发新一代快速、长效、安全的抗抑郁候选药物
该研究提出 5-HT2AR 通过非经典 Gi 信号通路介导致幻剂诱导的幻觉作用，进而开发出了具有潜在转化价值的新一代快速、长效、安全的抗抑郁先导化合物，为相关精神疾病治疗策略的创新提供了重要依据。
Adv Sci：肾癌PET显像“一箭三雕”：华中科技大学章小平等发现CA9探针同时鉴别亚型、预测基因突变和药物敏感性
本研究开展整合分析，联合靶向CA9的正电子发射断层显像（PET）、多组学分析、组织病理学验证，并利用患者来源异种移植瘤（PDX）模型开展功能学评估。
Science：癌症信号的发现揭示了开发更有效抗癌药物的潜在途径
在这项研究中，Taylor与来自美国各地的科学家团队展示了mTORC2如何识别其靶标，以及如何仅阻断mTORC2复合物而不触碰mTORC1，从而切断对癌细胞的生长信号。
Nature发文，生物医学研究院杨力团队与合作者发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，具有显著的临床应用价值，具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
Adv Sci：抗病毒药物的"降解革命"，南开大学尚鲁庆/王婧/徐忠欣发现PROTAC让小RNA病毒3C蛋白酶"突变也跑不掉"
本研究整合多种交叉学科研究手段，证实靶向蛋白降解策略可有效介导小RNA病毒3CPro降解，为研发不易产生耐药性的广谱抗病毒药物提供依据，同时凸显该策略用于应对不断变异的病毒威胁的应用前景。