FDA授予辉瑞CD3/BCMA双特异性抗体优先审评
辉瑞宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其CD3/BCMA双特异性抗体elranatamab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，预计FDA将在2023年对该申请做出决定。
2023-02-23
Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器
在人类遗传变异类型中，单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2，因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器（Base editor,BE）最早由哈佛
2023-03-06
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种不编码蛋白的RNA可以调控EMT相关基因促进肾间质纤维化
慢性肾脏病(CKD)是世界范围内严重的健康问题。全球CKD在男性和女性中的发病率分别高达10.4%和11.8%，这使得该疾病成为肾脏科医生面临的重要挑战。
2023-02-21
AI预测RNA结构，这篇Science封面论文转化出一家新公司，打开药物研发新格局
在蛋白质领域，人们已经摘走了所有“低垂的果实”，而现在，一个全新的领域出现了，Raphael Townshend 博士如是说。
2023-02-16
Cancer Res：靶向RNA外切酶XRN1增强肿瘤免疫治疗的疗效
免疫检查点阻断(ICB)抗体，如抗PD-1和抗CTLA4，已经改变了许多类型癌症的治疗格局。尽管取得了这一显著成就，但ICB疗法的应答率相对较低，只有一小部分患者能从治疗中受益。
2023-02-02
Molecular Cancer:科学家最新揭示了由环状RNA ZKSCAN1编码的一种新多肽可以有效抑制肝癌
肝细胞癌是肝癌的主要组织学类型，占原发性肝癌病例的75%-85%，在人类癌症死亡率中排名第二。大多数肝细胞癌患者在晚期才被确诊，因此存活率很低。与此同时，治疗肝癌的方法也是有限的。
2023-02-11
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
Cancer Res: 急性髓系白血病进展需要RNA m6A阅读器YTHDF1
急性髓系白血病(AML)是一种以未成熟髓系细胞分化障碍和增殖失控为特征的异质性血液系统恶性肿瘤。作为成人中最常见的急性白血病，急性髓细胞白血病是世界上每年死于白血病人数最多的疾病。
2023-02-03