打开APP

Science:新研究揭示植物乳杆菌的细胞壁可促进慢性营养不良小鼠的生长

在一项新的研究中,来自法国里昂高等师范学校和捷克科学院微生物研究所的研究人员在一种新的饮食引起的常规动物发育不良的临床前模型中研究了菌株LpWJL对小鼠出生后生长的影响。

2023-02-27

Nucleic Acids Res:选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法

来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现,选择性剪接机制(alternative splicing)或有望补偿基因功能的缺失。

2023-03-02

Nature子刊:利用患者来源的iPS细胞重现强直性肌营养不良1型的骨骼肌病理

在一项新的研究中,Hidetoshi Sakurai实验室利用由患者衍生的诱导性多能干细胞(iPS)产生的骨骼肌细胞成功地再现了强直性肌营养不良1型的病理,并展示了它们用于药物疗效的定量评估。

2023-01-27

Nature Metabolism:揭示节食后体脂反弹和肥胖的机制营养干预策略

饮食限制(Dietary restriction,DR),也常被称为节食(Dieting),是一种常见的通过限制饮食来控制体重、减少体脂的饮食干预方式。

2023-01-13

PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病,由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失,全球约1:5,000活男婴受到影响。

2022-12-09

首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-12-01

杜氏肌营养不良症(DMD)新药!首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市!

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

2022-10-19

首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

Med: MeCP2相关的通路调节失调与强直性肌营养不良密切相关

强直性肌营养不良1型(DM1)是由肌营养不良症蛋白激酶(DMPK)3‘端非翻译区(3’UTR)的微卫星CTG三核苷酸重复扩增引起的,其转录产物形成核核灶

2022-08-09

杜氏肌营养不良(DMD)新药!HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!

givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。

2022-06-29