Science子刊：受体靶向纳米颗粒治疗原发性和转移性乳腺癌
2020年2月19日讯 /生物谷BIOON /--由于许多纳米载体和靶向分子会与细胞、细胞外和血管内成分呈非特异性结合，因此开发有效的肿瘤细胞靶向纳米药物制剂具有相当大的挑战性。近日来自马里兰大学医学院等单位的研究人员开发了一种治疗性纳米颗粒治疗平台，该方法可以平衡细胞表面受体特异性结合亲和力，同时保持与血液和肿瘤组织成分(称为"DART"纳米颗粒)的最小相
多发性硬化症新药！赛诺菲脑渗透性BTK抑制剂SAR442168 IIb期临床达到主要终点！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）近日宣布，其在研药物SAR442168治疗复发型多发性硬化症（RMS）的IIb期研究达到了主要终点。该研究中，通过磁共振成像（MRI）测量，SAR442168显著降低了与多发性硬化症（MS）相关的疾病活动性。该研究中，SAR442168的耐受性良好，没有新的安全性发现。该研究的详细结果
PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
拜耳Vitrakvi在TRK融合癌症脑转移及原发性CNS肿瘤患者中展现强劲疗效！
2019年06月06日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日在芝加哥举行的2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了来自TRK融合癌症和脑转移或中枢神经系统（CNS）原发性肿瘤患者临床试验的首次前瞻性分析，证实了“广谱”靶向抗癌药Vitrakvi（larotrectinib）在成人和儿童患者中的强劲疗效。在患有颅内疾病的TRK融合癌症患者中，Vitrakvi横跨各
首创PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)获突破性药物资格
2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor突破性药物资格（BTD），用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。BTD是FDA在2012年创建
Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症(HLH)移植后获超高存活率
2019年02月27日/生物谷BIOON/--瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）与旗下公司Novimmune SA近日在美国休斯顿举行的2019年移植与细胞冶疗年会（TCT）上公布了Gamifant（emapalumab-lzsg）治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症（HLH）II/III期临床研究（NCT01818492）的突破性数据。这些数据检查了已接
人类原发性癌症染色质可接近性图谱揭示DNA-蛋白结合与癌症发生存在着关联
2018年10月27日/生物谷BIOON/---癌症是世界范围内死亡的主要原因之一。尽管2％的编码蛋白的人类基因组已被广泛研究，但是关于癌症中的非编码基因组（占人类基因组的98%）和基因调控，仍然有很多是未知的。通过转录因子（transcription factor, TF）作用于分散在非编码基因组中的发挥着长程影响的DNA调节元件，基因在适当的细胞类型和细胞状态中打开和关闭。癌症基因组图谱（Th
研究发现原发性家族性脑钙化症新隐性致病基因
近日，由福建医科大学附属第一医院神经内科教授陈万金、王柠团队与中国科学院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室研究员熊志奇团队合作，发现并鉴定了MYORG是原发性家族性脑钙化症（Primary Familial Brain Calcification，PFBC）的新致病基因。6月14日，神经科学杂志Neuron 以Biallelic mutations in MYOR
利用叛变的癌细胞清除原发性癌症和转移性癌症
2018年7月15日/生物谷BIOON/---假使癌细胞经重编程后能够抵抗它们自己的同类将会怎么样？在一项新的研究中，来自美国布莱根妇女医院和麻省总医院的研究人员凭借基因编辑的力量使得利用癌细胞杀死癌症取得关键性的进展。他们在多种癌细胞类型的临床前模型中报道了有希望的结果，这就为治疗原发性癌症、复发性和转移性癌症建立了潜在的临床转化路线图。相关研究结果发表在2018年7月11日的Science T
Intercept肝病药物Ocaliva获英国医保部门NICE批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎
美国生物制药公司Intercept的肝病药物Ocaliva获英国NICE批准，用于治疗原发性胆汁胆管炎。