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Nat Commun:癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点

本文研究结果表明,基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生,从而驱动癌症进化,这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。

2024-08-07

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

三篇Cell:科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制

这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制,并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。

2024-08-17

乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台,扩展RNA疗法潜力,已成功合成siRNA药物

在这项最新研究中,研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台,作为传统化学合成法的替代方案

2024-07-16

轻/中度斑秃疗法II期研究成功

轻度/中度斑秃患者对生活质量的影响与重度斑秃患者相当,但目前尚无针对这些患者的获批疗法。

2024-06-02

GSK收购寡核苷酸疗法公司,开发肝病用药

此次收购符合GSK将科学与技术相结合的方法,包括推进新颖的平台技术,以加速药物开发,最终更好、更快地为患者提供创新药物。

2024-06-07

诺奖团队创立,下一代细胞疗法公司Caribou彻底放弃CAR-NK,股价跌跌不休

目前,Caribou 公司共有3款同种异体CAR-T细胞疗法处于1款临床试验阶段,分别是CB-010、CB-011和CB-012。

2024-07-20

Nat Med:临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌

这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题:如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞,以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。

2024-07-16

精准核子疗法新曙光!Nature:我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤,有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用

在这项新的研究中,刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫(VI)氟化物交换(SuFEx)化学的接头(linker),以增强对肿瘤的精确靶向性,使其迅速从血液中排出,并在肿瘤部位充分保留。

2024-06-13

CMGH:科学家识别出有望开发结直肠癌疗法的新型分子通路

研究结果表明,失调的非典型NF-κB信号或会以一种组织依赖性的方式与人类结直肠癌的发生相关,同时研究人员揭示了NIK在调节与结直肠癌相关的胃肠道炎症和再生中的关键作用。

2024-07-03